Створений дослідниками ізраїльського медичного центру Хадасса NG-01 продовжує вдосконалюватись компанією NeuroGenesis.
За словами доктора медичних наук Димитріоса Каруссіса, пацієнти добре переносять лікування і поліпшення їх стану у багатьох випадках було неабияким і включало відновлення рухової функції та помітний вплив на їх когнітивні здібності та зазначив, що дослідники надзвичайно раді спостерігати значний позитивний ефект при хронічній виснажливій хворобі без задовільного лікування для поліпшення стану.
Результати дослідження «Сприятливі наслідки аутологічної трансплантації мезенхімальних стовбурових клітин при активному прогресуючому розсіяному склерозі» бути опубліковані у спеціалізованому журналі Brain. Багатообіцяючі висновки - вже передані Адміністрації США з питань харчових продуктів і медикаментів - плануються для подальшої перевірки в рамках більш масштабного випробування фази 3.
NG-01 передбачає збір кісткового мозку пацієнта для розширення унікальної запатентованої субпопуляції МСК з високим імунодепресивним потенціалом, нейропротекторними властивостями та регенеративними можливостями. Потім ці клітини повертаються пацієнту, де, як очікується, вони вирушать до місць ураження центральної нервової системи (головного та спинного мозку) і запобігають подальшим пошкодженням або навіть допомагають усунути поточні пошкодження. Проведене в медичному центрі Хадасса, клінічне випробування фази 2 оцінювало безпеку та ефективність NG-01, що застосовується двома різними шляхами введення, проти плацебо у 48 дорослих (27 чоловіків та 21 жінки) віком до 65 років. мають активні, прогресуючі РС.
Учасники дослідження - 41 особа із вторинно-прогресуючим РС та 7 осіб із первинно-прогресуючим РС мали середній вік 47,6 років, середню тривалість захворювання 12,7 років та помірну та важку інвалідність. Вони також не реагували принаймні на одну лінію терапії РС. Учасники були розподілені випадковим чином до однієї з трьох груп, по 16 пацієнтів у кожній. Пацієнти першої групи отримували NG-01 безпосередньо в кров і плацебо (фіктивну) ін’єкцію в ліквор (внутрішньовенна група); тим, хто входив до другої групи, вводили NG-01 безпосередньо в ліквор та інсекційну ін’єкцію в кров (інтратекальна група). Третя група отримала дві фіктивні ін’єкції - одну в кров, а іншу в ліквор (група плацебо). Через шість місяців половині пацієнтів у перших двох групах була зроблена інша ін'єкція NG-01, тоді як іншій половині була проведена фіктивна ін'єкція, а всім учасникам групи плацебо - NG-01 - половина в кров, а друга половина в цереброспінальну рідину. Основними цілями дослідження були оцінка виникнення побічних явищ (побічних ефектів) та частки пацієнтів, у яких лікування не вдалося - визначається збільшенням шкали інвалідності або балів функціональних систем через шість та 12 місяців ( кінець кожного циклу лікування).
Вторинні цілі включали оцінку змін частоти рецидивів у пацієнтів, уражень мозку, об’єму мозку, моторних мереж мозку, здібностей до ходьби, спритності рук, когнітивних функцій та пошкодження очей. Дані, що охоплювали два цикли лікування за шість місяців, були об’єднані, щоб забезпечити єдине вимірювання для кожної групи. Результати показали, що відмова від лікування була значно частішою у групі плацебо, ніж у інших двох групах. Зокрема, приблизно в п’ять разів більше пацієнтів у групі плацебо продемонстрували погіршення інвалідності (41,9% проти 6,7–9,7%), а вдвічі більше - погіршення функціональних систем (76,7% проти 27,6–31%).
Протягом обох циклів лікування середній бал збільшення шкали інвалідності збільшувався у групі плацебо (що свідчить про погіршення інвалідності) і знижувався в обох групах NG-01. Примітно, що у двох пацієнтів з інтратекальної групи та з трьох у внутрішньовенну групу покращення стану спостерігалося вже під час першого циклу лікування, і ця кількість зросла від двох разів до п’яти разів під час другого циклу. Крім того, значно більше пацієнтів у групах NG-01 не показали жодних доказів активності захворювання протягом усього дослідження - 58,6% у групі інтратекальних та 40,6% у групі внутрішньовенних, на відміну від 9,7% у групі плацебо.
Учасники обох груп NG-01 також продемонстрували значне поліпшення своїх здібностей ходити порівняно з групами плацебо. Більше того, суттєві покращення в інших ключових цілях ефективності, включаючи частоту рецидивів, ураження головного мозку, спритність рук, моторні мережі мозку, когнітивні функції та пошкодження очей, спостерігались лише серед пацієнтів, яким вводили NG-01 внутрішньовенно, що свідчить про перевагу інтратекального введення. Подальший аналіз показав, що друга інтратекальна ін'єкція NG-01 суттєво посилила ефекти, що спостерігалися під час першого циклу лікування. Подібні, але менш виражені переваги спостерігались у внутрішньовенній групі. "Загалом, сильний вплив трансплантації МСК на різні параметри, що відображають неврологічну дисфункцію, і особливо на активність розсіяного склерозу, може свідчити про участь (центральних та периферичних) імуномодулюючих та, можливо, також нейропротективних механізмів", - написали дослідники.
NG-01, як правило, був безпечним, при цьому більшість побічних явищ були тимчасовими або короткочасними і не повідомляли про серйозні побічні ефекти, пов’язані з лікуванням. Найпоширенішими побічними явищами у всіх трьох групах були головний біль та біль у спині, які, як вважали, пов’язані із самою процедурою, але не з лікуванням. "Ці дані можуть сприяти розробці майбутніх випробувань з клітинною терапією та використанню об'єктивних біомаркерів для оцінки нейродегенерації та регенерації нейронів", - написала команда, підкресливши, що для підтвердження цих результатів необхідне дослідження 3 фази. NeuroGenesis також працює над розробкою подібної терапії для інших нейродегенеративних захворювань, таких як бічний аміотрофічний склероз та хвороба Альцгеймера.
