Як відомо, розсіяний склероз (РС) – це аутоімунне запальне демієлінізуюче захворювання центральної нервової системи. Перебіг РС є різним у кожної людини. У багатьох випадках РС – це хронічне рецидивуюче або прогресуюче захворювання з непередбачуваним клінічним перебігом, яке може тривати від 10 до 20 років; протягом цього часу накопичується неврологічна інвалідизація. Хоча зазвичай частота рецидивів РС зменшується з віком, накопичення нейродегенерації призводить до поступового прогресування інвалідизації.
Вторинно-прогресуючий розсіяний склероз (ВПРС) – це форма захворювання, яка розвивається з рецидивно-ремітуючого розсіяного склерозу (РРРС), найпоширенішої «дебютної» форми цього захворювання. Водночас слід зазначити, що не у всіх, хто хворіє на РРРС, з часом обов'язково виникне ВПРС.
Пацієнти з ВПРС загалом мають менше рецидивів, ніж при РРРС, оскільки з часом відбувається зменшення запалення. Проте, оскільки нерви починають пошкоджуватися або втрачатися на цій стадії захворювання, зазвичай спостерігається збільшення інвалідизації, виникає потреба у допоміжних засобах (ціпок, інвалідний візок тощо) або навіть у постійній сторонній допомозі у повсякденному житті.
Останні наукові дані свідчать про те, що приблизно у 25% пацієнтів із рецидивно-ремітуючим розсіяним склерозом прогресування до ВПРС відбувається через 10 років з моменту встановлення діагнозу «Розсіяний склероз», у 50% – через 20 років, а у більш ніж 75% – через 30 років. При цьому більшість дослідників повідомляють, що починається ВПРС, в середньому, в 40 років.
Попри те, що за останнє десятиліття були схвалені різноманітні лікарські препарати для хворобомодифікуючої терапії РРРС, кількість доступних варіантів лікування прогресуючих форм РС є обмеженою. При цьому не слід забувати про потенційну небезпеку виникнення серйозних побічних ефектів при застосуванні деяких із таких лікарських засобів.
З цієї причини відкриття, яке зробила об’єднана група британських, американських та італійських учених, має величезне значення для більшості хворих на РС, яких у світі нараховується більш ніж 2 мільйони.
Ін’єкції стовбурових клітин у мозок людей, які хворіють на РС, призупиняють прогресування інвалідизації
Автори статті, опублікованої наприкінці листопада цього року у науковому виданні Cell Stem Cell, довели, що ін’єкція певного типу стовбурових клітин у мозок людей із прогресуючим РС є безпечною, добре переноситься і (головне!) має тривалий ефект, який захищає мозок від подальшого пошкодження, тобто від прогресування інвалідизації.
Дане дослідження провели вчені з Кембриджського університету, Міланського університету Бікокка, лікарні Casa Sollievo della Sofferenza (Італія) та університету американського штату Колорадо.
При розсіяному склерозі власна імунна система організму атакує та пошкоджує мієлін, захисну оболонку навколо нервових волокон, зумовлюючи переривання сигналів, які надсилаються головним і спинним мозком та надходять до мозку з «периферії» тіла.
Ключовими імунними клітинами, які беруть участь у цьому процесі, є макрофаги, клітини, здатні поглинати та перетравлювати чужорідні чи шкідливі для організму елементи – бактерії, залишки зруйнованих клітин тощо. Особливий тип макрофагів, мікрогліальні клітини, зустрічаються в головному та спинному мозку. При прогресуючих формах РС вони атакують центральну нервову систему (ЦНС), спричиняючи хронічне запалення та пошкодження нервових клітин.
Разом з тим, нещодавні наукові відкриття підвищили сподівання, що терапія стовбуровими клітинами може допомогти зменшити цю шкоду. Така терапія передбачає трансплантацію стовбурових клітин, «головних клітин» організму, які можна запрограмувати на розвиток майже будь-якого типу клітин в організмі.
Тепер у дослідженні, опублікованому в Cell Stem Cell, вчені завершили перше клінічне випробування на ранній стадії з участю людей, яке передбачало введення нервових стовбурових клітин безпосередньо в мозок 15 людей із ВПРС, набраних із двох лікарень в Італії.
Раніше італійські учені провели інше дослідження і довели, що можна отримувати практично необмежену кількість цих стовбурових клітин від одного донора, і в майбутньому можна буде отримувати ці клітини безпосередньо від пацієнта.
Обнадійливі результати
Учені спостерігали за учасниками дослідження протягом 12 місяців. За цей час вони не зафіксували жодного летального випадку, пов’язаного з лікуванням, або серйозних побічних ефектів. Як повідомляють автори цього дослідження, деякі побічні ефекти, які вони спостерігали, були або тимчасовими, або оборотними. Мова йде про незначні інфекції та тремор. Крім цього, одна людина через місяць після ін’єкції перенесла психоз, спричинений стероїдами, але згодом повністю одужала.
Учені зазначають, що всі люди, які брали участь у дослідженні, мали високий рівень інвалідизації на початку дослідження. Наприклад, більшість з них вже були змушені користуватися кріслом колісним, але протягом 12-місячного періоду спостереження жоден з учасників не продемонстрував збільшення інвалідизації чи збільшення кількості симптомів. Також жодна людина не повідомила про симптоми, які б свідчили про рецидив РС або про суттєве погіршення когнітивних функцій під час дослідження. Загалом, кажуть учені, це вказує на значну стабільність захворювання без ознак прогресування, хоча високий рівень інвалідизації на початку дослідження ускладнював визначення цього показника.
Автори публікації в Cell Stem Cell також вивчали підгрупу учасників щодо змін об’єму тканини мозку, пов’язаних із прогресуванням захворювання. Дослідники виявили, що чим більшою була доза введених стовбурових клітин, тим меншим було зменшення об’єму мозку з часом. Учені припускають, що причиною цього є те, що трансплантація стовбурових клітин зменшувала запалення.
Найбільше вчених зацікавило дослідження спинномозкової рідини (СМР), яка омиває головний і спинний мозок. Вони встановили, що учасники, які отримали більше стовбурових клітин, мали у СМР вищий рівень сполук, що мають назву карнітини, які, як вважається, захищають нейрони від пошкодження.
Підсумував значення цього дослідження для можливого застосування у терапії людей із ВПРС його керівник, професор Стефано Плучіно (Stefano Pluchino) з Кембриджського університету. Його коментар був таким: «Нам вкрай необхідно розробити нові методи лікування вторинно-прогресуючого РС, і я дуже схвильований нашими висновками, які є кроком до розробки клітинної терапії для лікування РС».
«Ми, звичайно, усвідомлюємо, що наше дослідження має певні обмеження – це було лише невелике дослідження, і в учасників могли, наприклад, спостерігатися негативні ефекти від імунодепресантів, але той факт, що наше лікування було безпечним і його ефект тривав протягом 12 місяців, означає, що ми можемо переходити до наступного етапу клінічних досліджень», – додав він наостанок.
Джерела:
https://www.cell.com/cell-stem-cell/fulltext/S1934-5909(23)00393-4
