Дослідження «Довгострокові клінічні результати трансплантації гемопоетичних стовбурових клітин при розсіяному склерозі» було опубліковане в журналі Neurology.
З кінця 90-х років вчені досліджують терапевтичний потенціал аутологічної трансплантації гемопоетичних стовбурових клітин (АТГСК), тобто пересадку власних клітин, пацієнтам із РС, які не реагують на стандартну ХМТ.
У ході процедури АТГСК здорові попередники клітин крові пацієнта, також відомі як гемопоетичні стовбурові клітини, збираються з кісткового мозку перед тим, як пацієнт пройде імуноабляцію – процедуру, у ході якої комбінація хіміотерапевтичних засобів використовується для знищення надмірно активної імунної системи хворого.
Частково або повністю знищуючи дефектну імунну систему пацієнта, імуноабляція звільняє місце для нових, менш реактивних імунних клітин, які будуть отримані з попередників клітин крові, зібраних раніше. Як тільки ці клітини будуть введені назад в організм пацієнта, вони забезпечать відновлення його імунної системи.
Оскільки ця процедура дозволяє повністю нейтралізувати імунну систему хворого, вона може суттєво знизити активність РС, а також його рецидивування.
Попри перспективність цього методу з теоретичної точки зору, довготривалі наслідки трансплантації гемопоетичних стовбурових клітин все ще потребують вивчення у цієї категорії пацієнтів.
Наразі група дослідників з Італії повідомляє про довгострокові клінічні результати великої групи з 210 хворих на РС, яким пересадили стовбурові клітини між 1997 і 2019 роками.
Пацієнти, що були включені в дослідження, мали середній вік 35 років, і у більшості з них раніше була діагностована рецидивуюча форма РС, така як рецидивуюче-ремітуючий РС (РРРС) або активний вторинно-прогресуючий РС (ВПРС), згідно з прес-релізом Національного товариства розсіяного склерозу США. Більшість з них також отримували інтенсивну комбінацію хіміотерапії як частину схеми імуноабляції, яка передувала самій трансплантації.
На початку дослідження учасники мали середній показник розширеної шкали оцінки ступеня інвалідизації (EDSS) 6, що відповідає середньому та високому рівню втрати працездатності, коли пацієнти потребують допомоги тростини або милиці для пересування.
При повторній оцінці через 10 років після трансплантації більше половини (65,5%) пацієнтів продовжували не виявляти ознак погіршення інвалідизації. Цей показник був навіть вищим (71,3%) у підгрупі з 122 пацієнтів із РРРС, включених у дослідження.
Рівні інвалідизації у цій підгрупі пацієнтів почали знижуватися з моменту трансплантації, причому показники EDSS знижувались у середньому на 0,09 одиниці на рік.
До 2007 року троє пацієнтів померли протягом 100 днів після AHSCT, але після 2007 року жоден пацієнт не помер протягом 100 днів після процедури.
Статистичний аналіз також виявив, що пацієнти, яким імуноабляція проводилась згідно з протоколом BEAM + ATG, і ті, у яких спостерігалася більша кількість рецидивів до проведення трансплантації, частіше не виявляли ознак прогресування інвалідизації і через 10 років після процедури.
У сукупності дані дають «докази того, що у пацієнтів з РС проведення АТГСК забезпечує тривалу ремісію захворювання», – додають вчені. Зокрема, «АТГСК запобігає прогресуванню інвалідизації у більшості пацієнтів та спричиняє стійке поліпшення показника інвалідизації у пацієнтів із РРРС».
Ці висновки збігаються з даними попередніх досліджень, які свідчили про те, що трансплантація стовбурових клітин може бути особливо ефективною для певних груп пацієнтів з активними формами РС, які не реагували належним чином на хворобо-модифікуючу терпію.
На основі даних цих досліджень Національне товариство розсіяного склерозу нещодавно опублікувало рекомендації щодо того, які категорії пацієнтів з РС є найкращими кандидатами для проведення цієї процедури. На думку вчених, пацієнти з рецидивуючими формами захворювання молодші 50 років і ті хворі, які продовжують проявляти ознаки активності захворювання, незважаючи на лікування високоефективними препаратами ХМТ, скоріше за все, отримають найбільшу користь від трансплантації стовбурових клітин.
Наразі триває велике дослідження фази III, яке називається BEAT-MS, метою якого є вивчення терапевтичного потенціалу АТГСК для хворих на РС. Це дослідження, автори якого все ще набирають учасників, має на меті порівняти безпеку та ефективність трансплантації з результативністю найефективніших типів ХМТ у 156 дорослих із рецидивуючими формами РС.
